W Polsce co roku diagnozuje się 1,2–1,6 tys. pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Ten agresywny nowotwór może prowadzić do śmierci w ciągu zaledwie kilku tygodni. – Dotychczas pacjenci nie mieli teoretycznie żadnego leczenia oprócz standardowej chemioterapii, do której kwalifikowało się tylko kilka procent z nich. Chorzy po prostu umierali – mówi Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Sytuacja zmieniła się jednak od 1 września br. W ramach programu leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową refundacją objęto trzy nowoczesne terapie. Lekarze mówią wprost, że to przełom w polskiej hematoonkologii, dzięki któremu chorzy będą leczeni zgodnie ze światowymi standardami.
– Ostra białaczka szpikowa to bardzo agresywny nowotwór, który nieleczony prowadzi do śmierci w ciągu 1,5–2 miesięcy. Dlatego niezwykle ważne jest włączenie odpowiedniego leczenia jak najszybciej – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Biznes prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Rozwija się w szpiku, który jest fabryką białych i czerwonych krwinek oraz płytek krwi. W wyniku choroby szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, a linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają.
– Ostra białaczka szpikowa to choroba, która postępuje w trybie natychmiastowym. Jeżeli nie zostanie rozpoznana przez lekarza rodzinnego przy standardowym badaniu morfologii krwi, to chory zazwyczaj trafia do szpitala już w bardzo ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.
Przyczyna AML nie jest znana, choć wyodrębniono już wiele czynników środowiskowych i genetycznych predysponujących lub inicjujących jej wystąpienie. Do objawów choroby należą m.in. zmęczenie, które często towarzyszy niedokrwistości, zawroty głowy, bladość, skłonność do krwawień, wybroczyn i sińców, nocne poty i gorączka. Często są one jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. Ostra białaczka szpikowa u wielu chorych wciąż jest wykrywana przypadkowo, przy okazji rutynowej morfologii krwi. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki, która obejmuje m.in. biopsję szpiku z oceną cytologiczną komórek w mikroskopie świetlnym. Szpik poddawany jest również badaniom cytogenetycznym i molekularnym.
– AML jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów układu krwiotwórczego – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska. – Przyjmuje się, że choruje mniej więcej 4 na 100 tys. osób rocznie, co w Polsce każdego roku daje około 1,2–1,6 tys. nowych przypadków. Zapadalność rośnie istotnie wraz z wiekiem, mediana wynosi ok. 70 lat. Ponad połowa chorych na ostrą białaczkę szpikową to osoby powyżej 60. roku życia, w starszym wieku, które często mają wiele chorób dodatkowych. To utrudnia włączenie agresywnej chemioterapii, która stanowi złoty standard leczenia młodszych pacjentów.
Jak wskazuje, to właśnie wiek chorego i jego predyspozycje genetyczne są dwoma głównymi czynnikami, które przesądzają o rokowaniach.
– W tej chwili dzięki nowym badaniom molekularnym, takim jak sekwencjonowanie nowej generacji, wiemy już, że AML to choroba bardzo zróżnicowana pod względem genetycznym. Możemy wyodrębnić takie podtypy genetyczne, które rokują lepiej, rokują standardowo albo rokują bardzo źle – mówi kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Inny złoty standard, czyli najskuteczniejszy sposób leczenia AML, to przeszczep komórek krwiotwórczych. Ta metoda jest jednak możliwa do zastosowania głównie u młodszych pacjentów, w ogólnie dobrym stanie zdrowia.
– Niestety ta opcja nie zawsze jest możliwa do wykonania u osób w starszym wieku, zwłaszcza powyżej 70. roku życia – precyzuje prof. Agnieszka Wierzbowska.
Ostatnimi laty w leczeniu AML dokonał się jednak skokowy postęp, który stwarza szansę szerszemu gronu pacjentów. W Europie zarejestrowano bowiem kilka nowych leków, które – dodane do klasycznej chemioterapii na wczesnym etapie leczenia – dają szansę wyleczenia znacznej części chorych. Od 1 września br. trzy z nich zostały objęte w Polsce refundacją w ramach programu lekowego B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”.
– Dzięki tej decyzji będziemy mogli leczyć ostre białaczki szpikowe w pierwszej linii tak, jak leczy się na świecie, tzn. stosować spersonalizowaną terapię, dopasowaną do profilu mutacji genetycznej – podkreśla kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Pierwsza z terapii objętych refundacją to gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33. To przeciwciało monoklonalne, które znacząco poprawia odsetek remisji i wyleczeń u chorych z ostrą białaczką szpikową o korzystnym rokowaniu. Jego skuteczność sięga aż 75 proc.
– Gemtuzumab ozogamycyny jest immunotoksyną, która za pomocą przeciwciała monoklonalnego dostarcza truciznę wprost do komórki nowotworowej. W metaanalizie, czyli zbiorczej analizie pięciu dużych badań klinicznych, wykazano, że w grupie standardowego ryzyka cytogenetycznego zwiększa on szansę na wyleczenie z 55 do 75 proc. Zwiększa ją również w grupie pośredniego ryzyka cytogenetycznego. Tutaj ten efekt jest dużo mniejszy, ale też wyraźny – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Sebastian Marian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach.
Od 1 września br. refundacją objęty zostały też wenetoklaks – lek dla chorych starszych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. Jak podkreśla prof. Sebastian Giebel, to grupa chorych, która do tej pory właściwie nie miała szans na wyleczenie, a teraz jest ona szacowana na 20–25 proc. Kolejny lek to gilterytynib – dla pacjentów z nawrotem choroby bądź odpornych na dotychczasowe leczenie i z niekorzystnymi rokowaniami. Co istotne, dla tej grupy chorych nie ma już innej alternatywy.
– To jest całkowity przełom dla naszych pacjentów, ponieważ wcześniej nie mieli teoretycznie żadnego leczenia oprócz standardowej chemioterapii, do której kwalifikowało się tylko kilka procent. Chorzy po prostu umierali. Natomiast to, co zadziało się w ostatnim czasie, to jest ogromny przełom, za który jesteśmy wdzięczni – podkreśla Katarzyna Lisowska.
Jak wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska, dzięki tej decyzji lekarze będą mieli do wyboru szerokie spektrum opcji terapeutycznych, a polscy pacjenci będą leczeni zgodnie ze światowymi standardami. Dotychczas jedynym lekiem w programie lekowym B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)” była midostauryna dla dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową i z udokumentowaną mutacją genu FLT3. Była to pierwsza w Polsce terapia refundowana (od 1 maja 2021 roku) w programie lekowym dla tej grupy chorych.
